糖尿病黃斑水腫治療新藥第二期臨床試驗在美國食品藥物管理局登記案號NCT05301751。圖片來源:國科會
蛇毒蛋白是毒蛇唾液腺分泌毒液的主要成分,在國科會支持下,成功大學生物化學暨分子生物學研究所研究團隊,將馬來西亞腹蛇的抗血栓蛇毒蛋白,進行理性藥物設計,然後利用基因工程方式,改變其專一性,設計具有組合蛋白高親和力和特異性的去組合蛋白藥物,可運用在抑制血管新生的治療,為臺灣第一個由學術界與產業界,合作開發蛋白質藥物,且通過「美國食品藥物管理局」,新藥第二期臨床試驗申請之案例。
國科會表示,成大生物化學暨分子生物學研究所教授莊偉哲,長期投注在蛋白質與藥物研發,莊教授所率領研究團隊,與新源生物科技股份有限公司(Allgenesis Biotherapeutics, Inc.),共同合作從蛇毒蛋白,研發治療糖尿病黃斑水腫的新藥,成臺灣本土研究「化毒為藥」的重要科研成果。
國科會指出,該蛋白藥物於2015年,技術轉移給新源生技,並透過國科會產學合作計畫,攜手開發及進行臨床前試驗,之後再由新源生技執行藥物生產、製程、劑型及動物毒理試驗,目前也已通過美國食品藥物管理局新藥臨床試驗之申請,於今年6月進入治療糖尿病黃斑水腫的第二期臨床試驗。
國科會觀察,該藥物同時具備抑制血管新生、發炎反應及癌細胞轉移作用的效用,也可應用於治療眼部黃斑部病變,骨關節炎及癌癥等疾病,現今研究團隊也正努力進行蛋白質修飾,以增加藥物半衰期的研發,期待能於近期進入治療癌癥的臨床試驗。
國科會認為,藥物研發從最初藥物探索、臨床前試驗、臨床試驗至到藥物上市,平均需12到15年的時間,耗資金額高達150至200億臺幣,是個需要大量資金投資且耗時的過程,不過只要新藥開發成功,除了用於治療疾病,也將帶來經濟產值,正因新藥開發的每一階段,都需高額的研發經費,因此國科會積極推動產學合作,希望整合產官學藥物研發資源,促進國家生技製藥產業發展。
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