生技論壇/國際罕見疾病藥物藍海 臺四廠大躍進
↑臺灣罕見疾病藥品大未來論壇中，邀請醫界與生技公司分享罕病藥物相關研發成果。左起: 國邑藥品總經理甘霈、仁新醫藥副處長黃先龍、臺大醫院眼科主治醫師陳達慶、藥華醫藥醫學長秦小強、仲恩生醫協理何智元。(圖/陳恆光)
近10年來，得益於FDA持續頒發多種審查措施，激勵行業投入開發罕見疾病藥物，孤兒藥在FDA獲批的新興療法中的比例逐年上升，2020年占比超過六成。臺灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。
罕見疾病大多數為遺傳性疾病。據統計，罕見疾病的平均確診時間長達5至7年，而目前已知逾7,000種罕病，影響全球約3.5億人，但只有約 200種疾病具有已核準的藥物治療方式，罕病藥物的開發現階段仍為一片藍海。研究機構Global Market Insights預估，至2026年全球罕見疾病治療市場規模將達3,171億美元，2020-26年的複合成長率為12.2%，主要來自全球罕見疾病病例數增加、各國政策推動以及更多的新藥研發與上市。
日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《臺灣罕見疾病藥品大未來》論壇，邀請臺大醫院眼科主治醫師陳達慶、藥華醫藥醫學長秦小強、仁新醫藥副處長黃先龍、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流，期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市，讓罕病患者的治療與國際接軌。
主辦單位環球生技月刊總編輯林明定指出，可以看到這10年來，在國際的新藥開發領域中，罕見疾病的藥證申請數量增加，以去(2020)年美國FDA通過的藥證為例，其中有一半以上都是罕見疾病。反思臺灣狀況，也能確實發現臺灣在這幾年的藥物開發，特別是罕病的產業中，已經形成一支類股，也帶動更多生技新藥的年輕人才投入。
同時，林明定也說，在此次受邀來賓裡，可以看到罕病藥物的開發案例，從醫院端的開發到產業間的連結，也開啟很好的開發模式與平臺，這樣的平臺可促使更多生物學領域的年輕人才、研究人員等，在這樣的開發路徑中不斷投入，進而滿足更多過去無法被滿足的需求。
↑仲恩生醫協理何智元說明以間質幹細胞藥物治療小腦萎縮癥的相關進程。(圖/陳恆光)
參與論壇的生技公司之一，仲恩生醫科技投入脂肪間質幹細胞（mesenchymal stem cells, MSC）疾病療法的開發，目前進度最快的神經退化性疾病─脊髓小腦萎縮癥（PolyQ SCA），已經在美國、日本取得孤兒藥資格認定（ODD），並於臺、美、日三地進行臨床二期試驗。
仲恩生醫協理何智元表示，罕病藥物的開發時程長，市場相對較小，若無足夠的支持與誘因，難以讓生技與製藥公司投入資源開發罕病藥物。因此，需要多方面的整體配套措施來支持，尤其是政府立法訂定大方向、確立原則，是非常重要的第一步。
他並指出，目前政府對罕病的補助，很大部分是補助臨床使用的上市藥物，而目前這些藥物仍由國外藥廠寡占，「如果大部分的費用都運用於進口藥物，將難以長期建立臺灣自有的罕病藥物開發的價值鏈?！挂虼私ㄗh，政府可依照已訂立的大方向、以及對罕病重視的原則，做跨部會的整合與研擬行動方案，使這些原則能落實在執行與作業層面。*仲恩生醫最新職缺資訊 → http://www.myqueenbquilts.com/156884/ 。
↑臺大眼科部主治醫師陳達慶分享針對「斯特格氏癥」眼科遺傳疾病的相關研究與治療。(圖/陳恆光)
臺大眼科部主治醫師陳達慶指出，根據臺大眼科基因診斷平臺的最新研究，完整分析臺灣30幾個斯特格氏癥(STGD)病患家族基因型與臨床表型，並首次證實ABCA4基因突變的程度會影響視網膜退化疾病的嚴重性。該研究成果並發表在去年11月的《GENES》基因學期刊上。陳達慶同時發現幾個臺灣人常見且獨特的眼疾突變基因，將進行後續的研究。
在臨床治療部分，陳達慶以眼科的遺傳性視網膜退化 (inherited retinal degeneration)為例分享，由於眼底顯微手術的技術可行，近年來基因治療發展蓬勃，數個致病基因都開始有開發藥物，進入臨床試驗，甚而通過試驗成功上市的例子。臺灣若未來要進行類似的療法，他建議，「需建立一套好的診療準則，除了準確的篩檢病患外，同時還要有臨床病情的評估，挑選病程在適當階段的患者治療，將會是測試藥物是否有療效時的一大重點」。
同樣與眼科罕見疾病相關，仁新醫藥事業開發處黃先龍副處長以「失明與癌癥」為題，分享公司在開發LBS-008用於治療老年性乾性黃斑部病變與罕病斯特格氏癥的經驗。黃先龍認為，「開發罕病藥物最大的挑戰，還是病患招募，尤其是招募到適合的病患?！顾麃K期待臺灣的政策與法規環境，可以對發展罕病藥物更友善。例如仿效美國FDA的加速批準(Accelerate Approval)或是有條件批準(Conditional Approval)。讓藥物在確認其安全性及潛在有效性後，在臺灣提早上市，讓罕病病患可以及早接受治療，尤其是像斯特格病變這種會造成病患終身殘障的疾病，在視力尚未完全受損之前接受治療。
藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多癥(PV)的臨床治療」為題，分享藥華藥從開發P1101新藥到取得歐盟、臺灣等多國PV藥證，在引進新一代長效型干擾素的治療方式後，如何有效減緩疾病進程惡化並進而提升患者的生活品質。
國邑藥品總經理甘霈與從公司開發新藥的經驗進行演說分享。甘霈表示，國邑針對第一類肺動脈高壓（原發性與遺傳性）開發的L606，是依循美國505(b)(2)途徑開發的新劑型新藥。他進一步指出，肺動脈高壓是不可逆的疾病，如同癌癥般無法治癒，因此即使已有核準上市的治療藥物，目前都只能緩解病患不適或延緩惡化，而國邑研發的新藥正是朝克服這方面的困境來進行。
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